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最新的基因编辑技术,可以做到什么地步?
1 、基因编辑技术已步入临床试验，为治疗性基因编辑愿景铺路。然而，实现此愿景前 ，科研人员需跨越诸多挑战。数十年间 ，为解决递送蛋白质和核酸难题，科学家们创制多种基因传递技术 。其中包括 ，用于基因治疗的腺相关病毒载体与慢病毒载体 ，以及递送蛋白质与核酸的脂质纳米粒与非病毒载体等 。
2、当地时间3月8日，在英国伦敦召开的第三届人类基因组编辑国际峰会上 ，来自日本九州大学的林克彦（Katsuhiko Hayashi ，音译）教授介绍了该研究的详细情况。
3 、著名科学家张锋教授在基因编辑领域持续引领，他的研究团队在《科学》杂志上展示了两项重要发现：一类新核酸酶和创新的mRNA递送技术 ，这预示着基因编辑工具箱的进一步扩展 。张锋教授强调 ，这些发现揭示了大自然中未被充分挖掘的可编程系统潜力，这可能为基因研究 、药物递送和治疗策略带来革命性进展 。
4、基因编辑技术是对基因进行DNA片段插入或者敲除 ，以改变生物遗传性状的技术。它与传统转基因技术的主要区别在于 ，转基因技术是将外源基因转入生物的染色体中，而基因编辑技术则是对原有基因进行修改 。基因编辑想要实现定点编辑，必须设计一段20bp左右的引物连接guide RNA来引导Cas9对基因进行切割 。
5 、第四阶段 ，基因编辑技术的应用扩展到代谢层面 ，涉及代谢通路的调控。科学家们深入理解了生命过程中的基因表达机制，能够实现部分调控 ，以满足特定需求 。第五阶段 ，基因编辑技术达到了成熟阶段，科学家们能够随意改造基因 ，而不会对整个系统造成不利影响 ，也不会引入不可预测的错误 。
干细胞研究有哪些最新进展?
基因编辑技术：尤其是CRISPR/Cas9技术，在干细胞领域的应用也取得了新的突破。新一代CRISPR技术的出现使得基因编辑的准确度和效率大幅提高 ，有助于在干细胞治疗中修复基因突变 。基因编辑技术在干细胞中的应用研究已经开始进入临床试验阶段 ，预期将在治疗某些遗传病和癌症中发挥重要作用 。
临床应用扩大：干细胞治疗已从最初的血液系统疾病扩展到神经系统 、心血管系统、代谢性疾病等多个领域。随着研究的深入和技术的成熟，干细胞治疗的适应症范围将进一步扩大。 个性化治疗：基于患者个体特征的定制化治疗方案将成为未来干细胞治疗的主流 。
全球干细胞临床试验如雨后春笋般涌现 ，据美国国家临床数据库（Clinicaltrials.gov）显示 ，截至2023年4月，全球共有6463项正在进行的干细胞临床试验，使用间充质干细胞的项目占比278% ，成为目前最常用的细胞类型之一 。
首例干细胞治疗脑梗塞的临床试验在中南大学湘雅医院顺利完成 ，通过干细胞移植，患者的肢体活动有所改善 ，且未出现严重并发症。这标志着国际上首个进入临床的iPSC多能干细胞产品取得初步成功 ，为脑卒中后偏瘫患者带来新的治疗前景 。
通过冠状动脉注射骨髓干细胞，可以观察到左室射血分数的显著改善 。此外 ，中国医科大学四平医院的研究中 ，对23名缺血性心肌病引起的心衰患者进行人脐带间充质干细胞（HUC-MSC）静脉输注，发现患者的左心室射血分数（LVEF）在输注后显示出明显增加。这些研究为干细胞在心脏病治疗中的应用提供了科学依据 。
研究表明 ，成体干细胞在重建和修复组织器官方面具有重要作用 ，而且最引人注目的进展在于其分化能力的可塑性 。这一特征表明，成体干细胞不仅可以跨系分化 ，甚至还能跨胚层分化。成熟组织中的干细胞可以重新编程 ，即使效率较低，仍能分化为其他来源的细胞 。
在生物工程中,如何使用基因编辑技术crispr-cas9?
首先，科学家们需要设计CRISPR引导序列（sgRNA） ，它能够与目标基因的特定区域精确匹配 。这一序列与Cas9酶结合后 ，可以定位到目标基因。设计sgRNA时，需确保它与目标基因的DNA序列高度匹配 ，以实现精确的基因编辑 。接着 ，科学家将设计好的sgRNA和Cas9酶一同引入到目标细胞中 。
CRISPR-Cas9用途：利用两种修复机制，可以实现基因的插入和敲除。没有模板的情况下 ，利用NHEJ修复 ，随机插入或缺失序列造成基因敲除。有模板存在的情况下，可通过HDR修复在剪切位点引入目的修饰基因 ，实现基因的定点修改 。
CRISPR-Cas9的复合体犹如导弹 ，通过sgRNA引导Cas9，实现基因编辑的精细操作 。它可以是基因敲除 ，通过DSB引发NHEJ修复导致基因失活 ，或者通过Cas9 nickase提高编辑的特异性。基因敲入则利用HDR修复技术导入目标基因，尽管成功率相对较低，但通过优化策略可以提高效率 。
